Odobren je prvi lijek od kanabisa protiv bolova, ovo je priča o njemu

Krajem svibnja Njemački savezni institut za lijekove i medicinske proizvode odobrio je stavljanje u promet lijeka Exilby, oralne tinkture dobivene od kanabisa koju proizvodi njemačka farmaceutska tvrtka Vertanical. Očekuje se kako će lijek biti dostupan pacijentima na jesen.

"Bila je to vrlo teška borba", kaže Clemens Fischer, 50-godišnji milijarder, izvršni direktor i suosnivač Vertanicala.

"Mi smo prva kompanija na svijetu koja je više puta dokazala kako naš lijek, odnosno naš ekstrakt, djeluje bolje od placeba i bolje od opioida", rekao je.

Exilby je prvi lijek dobiven iz kanabisa koji je posebno odobren za liječenje kronične boli.

Njegovo potencijalno tržište golemo je. Samo u Njemačkoj se godišnje izda oko 20 milijuna recepata za opioide, dok se broj potencijalnih pacijenata procjenjuje na između šest i sedam milijuna.

Učinkovitiji od opioida

Tijekom prošle godine klinička ispitivanja u Europi pokazala su kako je Exilby učinkovitiji od opioida, učinkovitiji od placeba. Lijek je već dobio odobrenje za stavljanje u promet u Austriji, a kompanija planira podnijeti zahtjeve za odobrenje u Ujedinjenom Kraljevstvu i diljem Europske unije.

Fischerov cilj je da Exilby postane vodeći tretman za kroničnu bol u Europskoj uniji i zamijeni opioide, koji, za razliku od njegova pripravka, izazivaju veliku ovisnost.

"Želimo zamijeniti opioide. Exilby predstavlja potpuno novu klasu lijekova", kazao je Fischer.

"Naš cilj je osvojiti barem deset posto tržišta opioida. Mislim da je to više nego realno", dodao je.

Krajnji cilj kompanije Vertanical je da lijek bude odobren u Sjedinjenim Američkim Državama, gdje je tržište još veće. U SAD-u se godišnje izda oko 120 milijuna recepata za opioide, dok je epidemija opioida prošle godine odnijela 44.564 života.

U svibnju je američka FDA Exilbyju dodijelila status revolucionarne terapije, što bi moglo ubrzati regulatorni proces. Kompanija planira pokrenuti treću fazu kliničkih ispitivanja u SAD-u ovog ljeta.

Ako dobije odobrenje na američkom tržištu, Exilby bi mogao postati pravi farmaceutski hit, s obzirom kako prema podacima Američkog centra za kontrolu i prevenciju bolesti (CDC) čak 24 posto odraslih Amerikanaca pati od kronične boli.

"Američko tržište je daleko najvažnije tržište i mjesto gdje očekujemo najveću potražnju i najveću potrebu pacijenata", kaže Fischer.

Rastuća industrija

Bivši liječnik, danas milijarder i serijski poduzetnik u farmaceutskoj industriji, Fischer je rođen u Weilheimu u Njemačkoj i trenutačno upravlja malim poslovnim carstvom kroz holding kompaniju Futrue Group, sa sjedištem u Münchenu.

Grupa okuplja oko 20 kompanija koje se bave razvojem i proizvodnjom lijekova. Tijekom protekla dva desetljeća izgradio je i prodao niz kompanija za lijekove koji se prodaju bez recepta i dodatke prehrani, od sredstava za spavanje do terapija za sindrom iritabilnog crijeva, akumulirajući bogatstvo procijenjeno na milijardu dolara.

Godine 2017. Fischer je čitao vijesti o rastućoj industriji kanabisa u SAD-u kada mu je nešto posebno zapelo za oko: pacijenti koji koriste medicinsku marihuanu sve su je više koristili za ublažavanje kronične boli.

Putovao je u Kaliforniju i Nevadu i sastao s više od desetak kompanija kako bi proučio najbolje metode uzgoja i identificirao sorte koje bi mogle biti učinkovite u terapiji boli. Nakon povratka u Europu naručio je 500 sjemenki kanabisa i pretvorio staklenik u Danskoj, koji je prvotno bio namijenjen uzgoju ruža, u rasadnik kanabisa površine oko 20.000 četvornih metara.

Počeo je proces, među uzgajivačima poznat kao "phenohunt", potragu za idealnom biljnom sortom za određenu svrhu. Na kraju je odabrao sortu koju je nazvao DKJ-127, koja sadrži visoke koncentracije THC-a, CBD-a i drugog kanabinoida poznatog kao CBN, koji se najčešće povezuje s poboljšanjem sna.

Vertanical je dobio patente u Sjedinjenim Američkim Državama i drugim zemljama za ovu sortu i njezinu specifičnu primjenu u liječenju kronične boli. Fischer vjeruje kako će ova kompanija postati njegov najuspješniji poslovni pothvat.

Zajedno s poslovnom partnericom Madlene Hohlefelder do sada je u Vertanical uložio više od 300 milijuna dolara vlastitog novca.

Potraga za alternativom opioidima

Nakon što su lijekovi poput OxyContina, koji proizvodi Purdue Pharma, pridonijeli opioidnoj krizi u SAD-u, medicinska zajednica intenzivno traga za učinkovitim lijekom protiv bolova koji ne uzrokuje ovisnost, predoziranje i smrt.

Jedan od novijih primjera je lijek Journavx, neopioidni lijek koji smanjuje signale boli koji putuju do mozga. Američka FDA odobrila ga je početkom 2025. godine za liječenje akutne boli.

Vertex, proizvođač Journavxa, prijavio je prihod od 59,6 milijuna dolara u prvoj godini prodaje. Istodobno, Viatris sa sjedištem u Pennsylvaniji pokušava dobiti odobrenje za svoj lijek protiv bolova Meloxicam.

Prema podacima Precedence Researcha, američko tržište opioida procjenjuje se na oko 20 milijardi dolara godišnje, što ostavlja značajan prostor za nove terapije.

Iako u SAD-u postoji više recepata za lijekove protiv akutne boli, kronična bol predstavlja veće tržište. Pacijenti s kroničnom boli koriste terapiju duže i u većim dozama, što donosi veći prihod po pacijentu.

Keonhee Kim, analitičarka Morningstara koja prati farmaceutske kompanije koje proizvode opioide, vjeruje da čak i mali tržišni udio može imati velik utjecaj.

"Čak i mali dio tržišta mogao bi biti vrlo vrijedan", kaže ona.

Potencijalni društveni značaj

Važnost učinkovite terapije kronične boli koja se ne temelji na opioidima ne može se dovoljno naglasiti.

Caleb Alexander, profesor epidemiologije i medicine na Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health, smatra da će stvarni učinci lijeka poput Exilbyja ovisiti o tome kako se koristi u praksi.

"Ovo je lijek koji treba pažljivo pratiti. To je potpuno nova terapijska kategorija", kaže Alexander, koji nije uključen u Vertanical ili njegova klinička ispitivanja.

"To bi mogao biti još jedan važan alat u upravljanju boli. Bol i dalje predstavlja razorno stanje za milijune Amerikanaca, a na teži način smo naučili da opioidi u većini slučajeva nisu rješenje."

Nije jedini projekt temeljen na kanabisu

Vertanical nije jedina kompanija koja pokušava pretvoriti kanabis u lijek odobren od FDA-a.

Braća Stanley, poznata po kompaniji Charlotte's Web koja je popularizirala CBD proizvode prije deset godina, trenutačno razvijaju lijek na bazi industrijske konoplje za liječenje višestrukih simptoma povezanih s autizmom.

Njihova biljna tinktura koja sadrži CBD i THC, dobivena iz patentirane sorte biljke Charlotte's Web, uspješno je prošla prvu fazu kliničkih ispitivanja i prošle godine dobila odobrenje za ulazak u drugu fazu, u kojoj se procjenjuju učinkovitost i nuspojave.

Statistike pokazuju da samo oko trećina lijekova uspješno prolazi drugu fazu testiranja.

Poput eksperimentalnog lijeka braće Stanley, Exilby prolazi kroz poseban regulatorni put za biljne lijekove, što znači da je u potpunosti izveden iz biljaka, za razliku od većine farmaceutskih proizvoda koji se temelje na sintetičkim molekulama.

Dobivanjem dozvole za početak treće faze kliničkih ispitivanja u SAD-u, Vertanical ulazi u najzahtjevniji dio procesa, tijekom kojeg se sigurnost i učinkovitost lijeka prate na znatno većem broju pacijenata.

Povijesni podaci pokazuju da više od 70 posto lijekova ne prođe treću fazu testiranja.

Zašto je biljne lijekove teže odobriti?

Biljni lijekovi često teže dobivaju regulatorna odobrenja nego pripravci temeljeni na jednoj aktivnoj molekuli, ponajprije zbog velikog broja aktivnih tvari koje biljke sadrže.

Exilby, primjerice, sadrži više od 100 različitih spojeva.

Trenutačno postoje samo četiri biljna lijeka odobrena od FDA-a. Među njima je Veregen, krema za liječenje genitalnih bradavica napravljena od ekstrakta lista zelenog čaja.

Međutim, pretvaranje aktivnih sastojaka kanabisa u uspješan lijek nije bez presedana.

Još 1985. godine FDA je odobrila Marinol, sintetičku verziju THC-a poznatu kao dronabinol, za liječenje pacijenata oboljelih od raka i AIDS-a.

Procjenjuje se da Marinol ostvaruje godišnju prodaju od oko 250 milijuna dolara.

Još uspješniji primjer je Epidiolex, tinktura na bazi CBD-a odobrena za liječenje djece i odraslih s rijetkim oblicima epilepsije, uključujući Lennox-Gastautov i Dravetov sindrom.

Iako je broj pacijenata diljem svijeta samo oko 100.000, Epidiolex, koji je u vlasništvu irske kompanije Jazz Pharmaceuticals, prošle godine premašio je milijardu dolara prihoda.

Fischer vjeruje da bi, ako Exilby bude odobren u SAD-u, njegova prodaja mogla višestruko nadmašiti rezultate Epidiolexa.

"Imaju samo nekoliko tisuća pacijenata diljem svijeta, zar ne? A koliko ljudi poznajete koji pate od kroničnih bolova u leđima?", pita on.

"Naša ciljna populacija pacijenata nekoliko je stotina puta veća od njihove."

Vjetar u leđa iz Washingtona

Činjenica da je američka savezna administracija posljednjih godina značajno promijenila svoj stav prema kanabisu također ide u prilog Fischeru.

U travnju je Ministarstvo pravde SAD-a reklasificiralo medicinsku marihuanu iz kategorije droga iz Priloga I – koja uključuje heroin i LSD – u mnogo blažu kategoriju iz Priloga III, zajedno sa steroidima, ketaminom i pripravcima koji sadrže kodein.

Ova promjena mogla bi biti signal da će američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) biti otvorenija za farmaceutske proizvode koji sadrže kanabinoide.

Peter Grinspoon, liječnik opće prakse u Općoj bolnici Massachusetts i predavač na Medicinskom fakultetu Sveučilišta Harvard, vjeruje da će nova klasifikacija olakšati prolazak kroz regulatorni proces.

"Mislim da je ovo izuzetno važna promjena jer 90 posto Amerikanaca podržava legalan pristup medicinskoj marihuani", rekao je Grinspoon, koji se bavi medicinskim kanabisom više od 25 godina i nedavno je objavio knjigu "Starenje dobro s kanabisom".

"Mnogi ljudi osjećaju se mnogo ugodnije kada dobiju tretman od svog liječnika, a još ugodnije kada je proizvod registriran i predstavljen kao lijek."

Ambicija: svijet bez kronične boli

Fischerov krajnji cilj izgleda gotovo nemoguć – stvoriti, kako on kaže, "svijet bez kronične boli".

Tvrdi da vjeruje da je to ostvarivo, ali da bi bio zadovoljan i ako uspije uspostaviti potpuno novu klasu lijekova koja će postati globalni farmaceutski hit.

Do sada je uložio praktički sve što je imao u taj cilj.

"Potrošio sam sav svoj novac", kaže Fischer.

"Nema plana B za mene. Moram uspjeti", dodaje.

Novo poglavlje za medicinski kanabis

Ako Exilby uspješno prođe klinička ispitivanja faze III i dobije odobrenje FDA-a, mogao bi postati prvi lijek na bazi kanabisa koji će ozbiljno osporiti dominaciju opioida na tržištu liječenja kronične boli.

To bi predstavljalo jednu od najvećih promjena u terapiji boli u posljednjih nekoliko desetljeća, posebno u vrijeme kada zdravstveni sustavi diljem svijeta traže učinkovite alternative opioidima, čija je uporaba dovela do stotina tisuća smrtnih slučajeva i ozbiljne krize ovisnosti.

Za sada Exilby ostaje eksperimentalni lijek s velikim potencijalom i još većim tržištem pred sobom. No za Clemensa Fischera, čovjeka koji je uložio više od 300 milijuna dolara vlastitog novca u projekt, uspjeh nije samo poslovni cilj.

To je oklada na karijeru, zaključuje Forbes u članku Willa Yakowicza.